2025年9月17至9月20日，第30届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2025）将在越南胡志明市举行。本届大会中，北京博仁医院吴彤主任团队李智慧主任将代表团队带来《罗特西普在血液系统恶性肿瘤患者异基因造血干细胞移植后的应用：安全性与疗效分析》的研究报告，本文将其研究内容整理分享如下。

壁报展示

题目：Analysis of the Safety and Efficacy of Luspatercept Use Following Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Patients with Hematologic Malignancies

第一作者：李智慧

通讯作者：吴彤

单位：高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院

研究背景

罗特西普是一种特异性的激活素受体融合蛋白，它通过结合特定的转化生长因子β（TGF-β）超家族配体，从而抑制SMAD2和SMAD3信号通路，促进晚期红细胞成熟。基于临床试验数据，罗特西普是FDA批准的首个也是唯一一个红细胞成熟剂，能够帮助患者减少红细胞输注负担。

研究目的

评估罗特西普在血液系统恶性肿瘤患者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后，促进红系植入的安全性和有效性。

研究方法

本研究纳入2021年12月至2025年1月期间在我院接受allo-HSCT的132例患者。其中93例使用罗特西普（初始剂量1 mg/kg；中位剂量1次，范围1–2次）；39例作为对照组。中位随访时间16.4个月（95% CI 12.4–18.1）。

研究结果

共132例血液系统恶性肿瘤患者接受allo-HSCT。77例男性（58.3%），55例女性（41.7%）；儿童32例（<18岁），成人100例（≥18岁）。患者的诊断包括AML 51例（38.6%）、B-ALL 27例（20.5%）、NKTCL 25例（18.9%）、T-ALL 10例（7.6%）、T-LBL 8例（6.1%）、MDS 4例（3.0%）、其他7例（5.3%）。其中，51例（38.6%）为二次移植。移植前评估显示，80例（60.6%）在移植前达到完全缓解（CR）。预处理方案包括TBI/Flu（49.2%，n=65）、BU/Flu（50.8%，n=67）。供者类型包括半相合84例（63.6%）、无关供者45例（34.1%）、同胞全相合3例（2.3%）。

2例患者接受其他促红细胞生成剂（ESA）治疗。所有患者均为CR，且CD3与CD34嵌合率均为完全供者型。

罗特西普在移植后第+7天开始使用，关键血液学发现如下：

• 整体队列：罗特西普组在用药后1周血红蛋白水平显著升高（108±12 g/L vs. 对照组92±10 g/L，p=0.009）。

• 成人亚组：在1周（p=0.012）和2周（p=0.07）均表现为持续性血红蛋白改善。

• 儿童亚组：在1周时血红蛋白显著升高（105±15 g/L vs. 对照组89±12 g/L，p=0.009）。

• 两组在2周后血红蛋白浓度无显著差异。

• 红细胞反应时间：罗特西普组从用药开始到获得红细胞反应的中位时间为7天（范围4–14天）。

• 细胞因子水平变化：罗特西普组在用药2周后IL-10、IL12p70、IL-8水平均显著低于对照组（IL-10: p=0.034；IL12p70: p=0.023；IL-8: p=0.006）。

• 急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率：罗特西普组略高于对照组，但差异无统计学意义（39.8% vs 35.9%，p=0.824）。

• 病毒血症发生率：罗特西普组明显低于对照组（53.8% vs 76.3%；p=0.018）。

• 药物相关不良反应：15.3%的患者出现与罗特西普相关的不良反应（疲劳、心悸、四肢水肿），均为1级；未观察到≥2级不良反应。

研究结论

罗特西普在allo-HSCT患者中展现了良好的安全性与有效性，可快速改善血红蛋白（1周内），降低炎性细胞因子水平和aGVHD发生率，且不会增加移植后病毒血症的风险。

■ 本文专家简介

吴彤主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）主任，医疗院长。

专业擅长：从事造血干细胞移植30余年，是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验，对移植方式的选择，重症GVHD和感染的救治，难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治，移植后的免疫治疗（针对白血病、病毒、真菌），老年白血病的移植，CAR-T后序贯移植，二次allo-HSCT等均有独到的成功经验。建立了较完善的移植体系，使血液肿瘤及良性血液病的移植结果均取得移植相关毒性极低、无病生存率较高的结果。

教育背景：毕业于北京医科大学（现北京大学医学部）医疗系，美国国立卫生研究院（NIH）博士后。

工作经验：1986年-2006年在北京大学人民医院血液病研究所历任住院医、主治医、副主任医师，从事血液病的诊断与治疗，自1987年起从事造血干细胞移植。2017年5月起任北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任及医疗院长。1994年在中国医学科学院病毒学研究所进修病毒诊断学。1996年-2000年在美国NIH（国立卫生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向为造血干细胞基因治疗。

学术任职：

亚太骨髓移植学会学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，血液病数字诊疗专业委员会主任委员，女医师协会靶向专业委员会副主任委员，中国医院协会血液学机构分会副主任委员。

中华医学会血液学分会会员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，女医师协会血液专业委员会常委，中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员。任《中华血液学杂志》《临床血液学杂志》《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委，《Hematology and Oncology Discovery》执行主编。

论文专著：发表论文90余篇，在国际会议上发言数十次。曾荣获优秀教师奖，英语教学二等奖，中华医学科技进步二等奖，北京市科技进步一等奖，解放军总后勤部科技进步二等奖，APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。

李智慧主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）三病区主任，主任医师，医学博士。

专业擅长：长期深耕于血液内科临床工作及实验室研究工作，在CART桥接allo-HSCT治疗B-ALL、T-ALL、NK/T淋巴瘤、噬血细胞综合征、再生障碍性贫血、MDS等疾病及移植合并症的防治方面具有非常丰富的经验。

学术任职：

血液病数字诊疗专业委员会副主任委员；
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员；
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员；
全国肿瘤营养学会儿童肿瘤营养学会委员；
中国研究型医院学会感染与炎症放射学专业委员会委员；
北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会委员；

Radiology Science杂志审稿人。

科研成果：

近五年在Annals of Hematology, Frontiers in immunology,Transplantation and cellular therapy,Frontiers in Oncology,Medicine,Journal of Pediatric Hematology/Oncology,Cancer Reports等杂志发表数篇SCI文章，其中典型代表如下：

二十余次在美国血液学年会ASH，欧洲血液学年会EHA，欧洲骨髓移植年会EBMT，亚太血液与骨髓移植年会APBMT等国际血液学大会上发言及壁报交流。

文章来源 | Htology血液前沿