2022年10月6日-9日，第27届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2022）正以线上线下相结合的形式盛大召开中。APBMT会议是亚太地区造血干细胞移植技术合作与学术交流的重要平台，旨在全面介绍骨髓移植相关领域的最新研究进展。本次APBMT大会上，高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院吴彤主任团队李智慧主任报告了“EXCELLENT RESULTS OF ALLO-HSCT FOR MLL GENE-ASSOCIATED HEMATOLOGIC MALIGNANCIES”（allo-HSCT治疗MLL基因相关血液系统恶性肿瘤的良好疗效），【摘要号184】。

MLL基因异常是急性白血病的一种特殊分子亚型，约10%的白血病患者携带MLL1染色体易位。MLL重排ALL患儿的5年无事件生存（EFS）率仅为20%~40%，显著差于MLL野生型（60%），亟需有效的治疗手段。北京高博博仁医院吴彤主任团队李智慧主任团队评估了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗MLL基因变异的血液系统恶性肿瘤患者的安全性和有效性。

研究共纳入了37例MLL1基因异常相关血液系统恶性肿瘤患者，其中19例AML（51.4%），13例B-ALL（35.1%），1例T-ALL（2.7%），2例B-LBL（5.4%），2例T-LBL（5.4%）。MLL-AF4融合基因阳性10例（27%），MLL-AF6融合基因阳性10例（27%），MLL-AF9融合基因阳性8例（21.6%），MLL-PTD融合基因阳性6例（16.2%），MLL-ENL融合基因阳性2例（5.4%），MLL-AF10融合基因阳性1例（2.7%）。

患者中位年龄为15（1-62）岁，中位病程为16.5（5-128）个月。23例（62.1%）患者移植前为MRD阳性，9例（24.3%）移植前有髓外病变，6例患者（16.2%）接受了第二次移植。移植类型包括30例(81.1%)单倍体移植，5例(13.5%)无关供者移植（HLA 10/10或9/10相合）和2例(5.4%)HLA全相合同胞供者移植。采用基于全身照射(TBI)/氟达拉滨或白消安(BU)/氟达拉滨的减低毒性清髓性预处理方案(RTC)。移植物抗宿主病(GVHD)预防应用环孢素、霉酚酸酯和短程甲氨蝶呤。

研究结果显示，所有患者均实现了供者细胞完全移植。中性粒细胞和血小板植入的中位时间分别为14(9-21)天和15(5-23)天。中位随访857(363-1162)天，一年总生存率（OS）为67.59%，一年LFS率为62.38%；两年OS率为54.53%，两年LFS为50.13%。非复发死亡率(NRM)为8.1%(3/37)。截至发稿时间，存活24例（64.9%），死亡13例（35.1%，其中B-ALL 9例，AML 4例）。10例患者死于疾病复发（B-ALL 7例，AML 3例），2例死于严重感染（B-ALL 2例），1例AML患者死于慢性GVHD。7例(18.9%)患者发生III~IV级急性移植物抗宿主病（aGVHD），3例(8.1%)患者出现广泛性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。14例患者发生病毒血症，其中10例CMV感染，2例EBV感染，2例同时伴有CMV和EBV病毒激活。CMV和EBV病毒血症的发生率分别为27.0%和10.8%。出血性膀胱炎10例（27.0%）。

总的来说，我们的初步研究结果表明，allo-HSCT是MLL基因相关血液系统恶性肿瘤的良好治疗方法，有助于改善携带不良预后基因患者的预后。2年OS和LFS分别为54.53%和50.13%。此外，移植相关死亡率非常低，约为8%（3/37）。

李智慧主任谈 ——

MLL基因分别在10%和5%的成人和儿童的白血病中有发现。最常见的易位基因是AFF1(以前的AF4)，MLLT3(以前的AF9)和MLLT1(以前的ENL)。MLL重排的急性淋巴细胞白血病（MLL-r-ALL）的发病率通常在婴儿出生后的头2年达到峰值，随后下降，在青少年阶段，随着年龄的增长再次增加。MLL相关白血病的特征是发病时白细胞高，容易早期复发，中枢神经系统受累发生率较高，预后较差。

异基因造血干细胞移植是治愈MLL相关基因的血液系统恶性肿瘤患者的唯一的可能路径。我们移植中心采用个体化的预处理方案，使得携带MLL相关基因的血液系统恶性肿瘤患者提高了整体生存率，极大地改善了患者的预后，为MLL基因患者带来了更多的生存希望。

■  专家介绍

吴彤主任

高博医学（血液病）研究中心造血干细胞移植学科带头人。

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任，医疗院长。

亚太骨髓移植学会学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，女医师协会靶向治疗专业委员会副主任委员。

毕业于北京医科大学（现北京大学医学部）医疗系。1986年-2006年在北京大学人民医院血液病研究所历任住院医、主治医、副主任医师，从事血液病的诊断与治疗，自1987年起主要的工作领域为造血干细胞移植。2006年-2012年在北京市道培医院任造血干细胞移植科主任。2012年-2015年任河北燕达医院陆道培血液肿瘤中心副主任及造血干细胞移植科主任。2015年-2017年4月任河北燕达陆道培医院副院长及造血干细胞移植科主任。

2017年5月起任北京博仁医院造血干细胞移植科主任及医疗院长。1994年在中国医学科学院病毒学研究所进修病毒诊断学。1996年-2000年在美国NIH（国立卫生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向为造血干细胞基因治疗。

从事造血干细胞移植30余年，是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验（1岁-72岁），对移植方式（供者、预处理方案）的选择，移植物抗宿主病（GVHD）和感染的救治，难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治，移植后的免疫治疗（针对白血病、病毒、真菌），CAR-T桥接移植，老年白血病的移植，二次异基因移植等均有独到的成功经验。建立了较成熟的移植体系，对血液肿瘤（白血病、MDS、淋巴瘤等）及良性血液病（再障、PNH、噬血细胞综合征等）均达到合并症少，无病生存率高的水平。

为中华医学会血液学分会会员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，亚太骨髓移植学会（APBMT）会员及学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，中国女医师协会靶向治疗专业委员会副主任委员，中国女医师协会血液专业委员会常委，中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员。任《中华血液学杂志》、《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委。

发表论文90余篇，在国际会议上发言数十次。曾荣获优秀教师奖，英语教学二等奖，中华医学科技进步二等奖，北京市科技进步一等奖，解放军总后勤部科技进步二等奖，APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。

李智慧主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（移植技术）三病区，副主任医师。

首都医科大学医学博士；

中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员；

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员；

全国肿瘤营养学会儿童肿瘤营养学会委员；

中国研究型医院学会感染与炎症放射学专业委员会委员；

北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会委员。

长期深耕于血液内科临床工作及实验室研究工作，在造血干细胞移植（HSCT）治疗白血病、MDS、淋巴瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征等疾病及移植合并症的防治方面具有非常丰富的经验。

在Bone Marrow Transplant，Frontiers in immunology，Leukemia & lymphoma，Journal of Pediatric Hematology/Oncology，Medicine等杂志发表数篇SCI文章。

数次在美国血液年会ASH，欧洲血液年会EHA，欧洲骨髓移植年会EBMT，亚太骨髓移植年会APBMT等国际血液学大会上发言及壁报交流。

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审核 | 楠 娟 Lily

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