第27届亚太地区血液和骨髓移植年会(APBMT 2022)已于2022年10月6日-9日盛大召开。APBMT会议是亚太地区造血干细胞移植技术合作与学术交流的重要平台,旨在全面介绍骨髓移植相关领域的最新研究进展。本次APBMT大会上,高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院吴彤主任、赵永强医生团队王睿医生报告了“Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation Improves the Poor Prognosis in MLL-AF6 Positive Acute Myeloid Leukemia”(allo-HSCT改善MLL-AF6阳性AML患者不良预后),【摘要号187】。
MLL-AF6阳性的急性髓系白血病(AML)患者对常规化疗不敏感,完全缓解(CR)率低、复发率高,预后极差。该研究中,吴彤主任、赵永强医生团队回顾性分析了9例接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的MLL-AF6阳性AML患者数据,旨在探究allo-HSCT能否改善MLL-AF6阳性AML的预后。
研究共纳入9例接受allo-HSCT的MLL-AF6阳性AML患者;中位年龄为27(6-50)岁。移植前,6例患者的疾病状态为完全缓解(CR),3例为非缓解(NR)。CR患者中,只有1例患者为微小残留病(MRD)阳性(流式细胞术检测为0.19%);NR患者中,骨髓原始细胞分别为8.5%、14.5%和30%。预处理前8例患者的MLL-AF6仍为阳性,中位水平为3.1(0.006-36.54)%。9例患者中有8例接受了白消安(BU)/氟达拉滨(FLU)为基础的预处理方案,1例二次allo-HSCT后的患者接受了TBI/FLU为基础的预处理方案。8例移植前MLL-AF6阳性患者,在预处理方案中加入了抗白血病药物(阿糖胞苷/依托泊苷或阿糖胞苷/地西他滨)。移植物抗宿主病(GVHD)预防应用环孢素、霉酚酸酯和短程甲氨蝶呤。半相合移植应用ATG。
研究结果显示,所有患者均实现了持久植入。2例患者出现急性GVHD,6例患者出现慢性GVHD。5例患者发生病毒再激活(4例仅发现CMV;1例出现CMV和BKV;1例出现EBV)。中位随访18.5(6.5-42.5)个月,总生存(OS)率和无病生存(DFS)率均为66.7%。3例患者死亡(2例复发;1例GVHD和感染)。移植相关死亡率(TRM)为11.1%。1例患者在移植后4个月时MLL-AF6融合基因呈阳性,应用阿扎胞苷和维奈托克治疗后转为阴性。
该项初步研究结果表明,使用目前的方案,allo-HSCT能够显著改善MLL-AF6阳性AML患者的预后,包括移植前MLL-AF6融合基因仍呈阳性的患者。
赵永强医生、王睿医生谈——
MLL-AF6阳性的急性髓系白血病提示预后不良,属于高危白血病,常规化疗缓解率低,持续缓解时间短,多数患者会早期复发,治愈率低,异基因造血干细胞移植可以明显改善其预后,提高治愈率。有合适供者的急性髓系白血病伴MLL/AF6+的患者化疗缓解后应尽早行异基因造血干细胞移植;对于化疗后不缓解,有条件的患者可考虑行挽救性造血干细胞移植,部分患者仍可获益,改善预后。
■ 专家介绍
高博医学(血液病)研究中心造血干细胞移植学科带头人。
高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任,医疗院长。
亚太骨髓移植学会学术委员会委员,中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长,女医师协会靶向治疗专业委员会副主任委员。
毕业于北京医科大学(现北京大学医学部)医疗系。1986年-2006年在北京大学人民医院血液病研究所历任住院医、主治医、副主任医师,从事血液病的诊断与治疗,自1987年起主要的工作领域为造血干细胞移植。2006年-2012年在北京市道培医院任造血干细胞移植科主任。2012年-2015年任河北燕达医院陆道培血液肿瘤中心副主任及造血干细胞移植科主任。2015年-2017年4月任河北燕达陆道培医院副院长及造血干细胞移植科主任。
2017年5月起任北京博仁医院造血干细胞移植科主任及医疗院长。1994年在中国医学科学院病毒学研究所进修病毒诊断学。1996年-2000年在美国NIH(国立卫生研究院)心肺血液所做博士后,主要研究方向为造血干细胞基因治疗。
从事造血干细胞移植30余年,是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验(1岁-72岁),对移植方式(供者、预处理方案)的选择,移植物抗宿主病(GVHD)和感染的救治,难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治,移植后的免疫治疗(针对白血病、病毒、真菌),CAR-T桥接移植,老年白血病的移植,二次异基因移植等均有独到的成功经验。建立了较成熟的移植体系,对血液肿瘤(白血病、MDS、淋巴瘤等)及良性血液病(再障、PNH、噬血细胞综合征等)均达到合并症少,无病生存率高的水平。
为中华医学会血液学分会会员,美国血液学会会员,国际血液学会会员,亚太骨髓移植学会(APBMT)会员及学术委员会委员,中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长,中国女医师协会靶向治疗专业委员会副主任委员,中国女医师协会血液专业委员会常委,中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员。任《中华血液学杂志》、《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委。
发表论文90余篇,在国际会议上发言数十次。曾荣获优秀教师奖,英语教学二等奖,中华医学科技进步二等奖,北京市科技进步一等奖,解放军总后勤部科技进步二等奖,APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。
高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁院血液二科(移植技术)一病区;主治医师;医学硕士。
具有10年血液科及造血干细胞移植工作经验。
熟练掌握常见血液病的诊断、鉴别诊断及治疗。参与完成造血干细胞移植200余例,包括再生障碍性贫血、MDS、急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病、噬血细胞综合征等。在二次和老年造血干细胞移植方面及处理造血干细胞移植相关的并发症,如感染、GVHD、复发、出血性膀胱炎等方面经验丰富。最大半相合造血干细胞移植患者年龄72岁。供者最大年龄70岁。
王睿医生
高博医学(血液病)北京研究中心北京高博博仁医院血液二科(移植技术)一病区;主治医师;医学硕士。