2024年3月22日，为了及时向广大血液肿瘤同道传达国内外血液肿瘤前沿进展，以期更好的服务血液肿瘤患者。由中国抗癌协会血液肿瘤整合康复专委会、北京健康促进会、北京精准放射医学学会、北京康盟慈善基金会主办的“凝‘新’聚力，共话未来，血液肿瘤前沿进展学术讨论会”成功召开。在本次大会现场，【肿瘤资讯】特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）安刚教授接受专访，为我们深入解读多发性骨髓瘤（MM）的诊疗现状、患者管理以及未来研究新方向，详情如下。

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请您介绍一下目前MM的诊疗现状如何？有哪些治疗策略？

安刚教授：近年来MM领域取得的治疗进展尤为显著，甚至可以用“一日千里”来形容。特别是在患者生存期方面，近年来实现了巨大的提升。回顾2003年，MM患者的生存期平均仅约为3年。而经过20年的发展，患者的生存期已接近10年。这一显著提升的主要原因在于新药研发的快速进展，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂以及CD38单克隆抗体等药物的应用。此外，越来越多的患者能够达到微小残留疾病（MRD）阴性的状态，而MRD阴性往往与患者获得长期生存密切相关。因此，虽然MM目前仍无法治愈，但当前的治疗目标是将MM视为一种像高血压和糖尿病一样的慢性疾病来来进行有效的控制，同时不影响患者的生命质量。

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对于MM患者来说，长期的管理和随访是非常重要的。贵院是如何进行患者管理的？在跟踪患者的疾病进展和治疗反应方面，有哪些有效的机制或工具？

安刚教授：我们已成功建立了国内最大且在国际上处于领先地位的MM患者队列，该队列是NICHE队列（前瞻纵向血液病队列）的重要组成部分。由于MM的治疗方法相对统一，我们选择将其作为队列建设的先行领域。目前，MM队列中已纳入了超5000例患者。

为了确保队列的有效运作，我们指派了专人负责维护，并定期对患者进行随访，以了解他们的治疗进展和是否需要医生的进一步帮助。此外，我们还利用现代通讯手段，如微信群，与这些MM患者保持紧密联系。我们的目标是建立包含10个微信群的患者社区，每个群可容纳500例患者，有时也包括一些患者的家属。

在这个平台上，患者可以直接向我们提出问题。如果医生时间有限，我们的临床助理会及时提醒医生回应患者的需求。这样的做法不仅保持了与患者的持续联系，还提高了患者就医的连续性和依从性。通过这种方式，我们能够更好地为MM患者提供支持和服务，确保他们得到及时和适当的医疗照顾。

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您认为未来MM诊疗会有哪些新的发展方向或技术？这些新发展将如何影响患者的治疗和生活质量？

安刚教授：近年来，MM疗法取得了显著的进步，尤其在免疫治疗领域。其中，单克隆抗体、双特异性抗体、抗体药物偶联物（ADC）以及CAR-T细胞治疗等方法的涌现，为MM的治疗提供了更为广阔的可能性。值得一提的是，目前单克隆抗体治疗已被纳入一线治疗方案，且对于老年患者或不适合进行造血干细胞移植的患者来说，该疗法已在中国被纳入了医保报销的范畴。而对于适合移植的年轻患者，预计在不久的将来也将获得医保报销。

ADC药物的研发进展相对较慢，但在中国已有公司在积极进行相关研究，例如靶向BCMA的ADC药物已显示出良好的疗效。在众多治疗方法中，CAR-T细胞治疗和双特异性抗体治疗的发展尤为迅速。中国在CAR-T治疗方面并不逊色于美国，已有全人源化的BCMA CAR-T产品上市，这是由华中科技大学同济医院的周剑峰教授和中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授共同推动的临床实验成果。目前，CAR-T治疗对晚期患者显示出了卓越的疗效，预示着未来可能向一线治疗推进。而本中心已将CAR-T治疗整合到现有的诊疗体系中，特别是对于老年或不适合移植的患者，可能无法承受自体造血干细胞移植，因此CAR-T治疗是目前此类患者的治疗优选。例如，本中心已将CAR-T治疗应用于20余例患者的一线治疗，且均获得了MRD阴性的良好疗效，预示着这些患者有望实现长期生存。

双特异性抗体治疗作为近两年的重大突破，许多药企正聚焦于BCMA、GPRC5D和FcRH5等靶点的研发。尽管在MM领域，双特异性抗体的治疗深度可能不及CAR-T细胞治疗，但其具有副作用小、无需个体化定制等独特优势，未来有望降低治疗成本。目前，双特异性抗体的有效率非常高，达到了70%，且副作用相对较轻，展现出良好的应用前景。未来若将CAR-T细胞治疗、双特异性抗体和单克隆抗体联合使用，或许能进一步提高治疗效果。

展望未来，MM患者的生存时间有望得到进一步的延长，生活质量也将不断提高。这些治疗进展不仅为患者带来了新的希望，也为整个医疗领域的发展注入了活力。

安刚教授

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)
国家血液系统疾病临床医学研究中心
实验血液学国家重点实验室
博士，主任医师，副教授，硕士生导师

高博骨髓瘤研究院特聘专家

实验血液学国家重点实验室Ⅱ级PI
中国抗癌协会青年理事
中国抗癌协会血液肿瘤第二届青年委员会副主任委员
中华医学会血液学分会第十一届委员会青委会委员
中国抗癌协会血液病转化委员会委员
中国抗癌协会肿瘤肾脏病学专业委员会委员
中国多发性骨髓瘤研究联盟委员、秘书
天津市抗癌协会老年肿瘤专业委员会
天津市遗传咨询委员会委员