阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，因红细胞表面补体调节蛋白（CD55/CD59）缺失，导致补体系统过度激活，引发严重的血管内溶血及相关并发症。目前，以依库珠单抗为代表的C5补体抑制剂虽能有效控制溶血，但存在给药不便、部分患者应答不佳或残留贫血等未满足的临床需求。CG001注射液是一种靶向C3b的新型补体抑制剂，可同时阻断补体经典、凝集素和旁路三条激活途径，有望更全面地抑制血管内及血管外溶血。

为帮助更多PNH患者获得新的治疗机会，北京高博博仁医院现开展CG001注射液II期临床研究，诚邀符合条件的患者参与。

01 临床研究项目

尊敬的参与者，您好：

本院计划开展由上海康景生物医药科技有限公司申办的1类新药“一项评价CG001注射液在阵发性睡眠性血红蛋白尿症参与者中的有效性和安全性的多中心、随机、开放II期临床研究”。该研已获国家药品监督管理局的批准(临床试验通知书号：2020LP00029)，并通过本院伦理委员会的批准。

02 主要入选标准

必须满足以下入选标准方可入选本研究：

1）参与者充分了解本试验的目的、性质、方法及可能发生的不良反应和风险，自愿参加本研究，并在任何研究程序开始前签署知情同意书；

2）能与研究者进行良好沟通，并理解和遵守本研究的各项要求；

3）年龄18～80周岁（含），男性体重≥50kg，女性体重≥45kg；

4）经研究者依据《阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）》确诊为PNH，且筛选前6个月内或筛选期间PNH粒细胞克隆水平＞10%（流式细胞术检测）；

5）既往未接受过任何补体抑制剂治疗；

6）筛选期至少两次（间隔≥7天）血清LDH检测值均＞1.5×正常值上限（ULN）；

7）筛选期两次（间隔≥7天）血红蛋白（Hb）检测的平均值＜10g/dL。若在两次检测之间接受过红细胞输注，则以输注前的首次检测值为准；

8）筛选前3年内已接种或计划接种脑膜炎奈瑟氏菌疫苗和肺炎链球菌疫苗。计划接种者，两剂疫苗均需在首次给药前至少14天完成；若接种时间不足14天或在给药后进行，则首次给药时须开始接受预防性抗生素治疗，并持续至疫苗接种完成后至少2周；

9）有生育能力的女性参与者，筛选期妊娠试验结果必须为阴性。

03 咨询/报名方式

以上为主要的入选标准，您是否能够入选将由研究医生最终通过相关医学检查予以判定。研究结束后您将获得一定的营养及交通补偿，期待您的参与~

主要研究者：贫血诊疗中心 井丽萍

项目联系人：孙健英 13041305907

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