“医生，我需要做移植吗？”许多患者在刚刚被确诊为血液疾病，特别是白血病的时候都会非常关心自己是否需要做造血干细胞移植。

造血干细胞移植不仅是治疗白血病最有效的治疗手段，同时也是治疗再生障碍性贫血、地中海贫血、淋巴瘤等造血及免疫系统功能障碍性疾病的有效方法。根据供受者的关系，可将造血干细胞移植分为自体移植、同基因移植、异基因移植。但需要了解的是，并不是所有的血液系统疾病都需要接受造血干细胞移植。今天我们首先一起了解异基因造血干细胞移植的适应症。

异基因造血干细胞移植适应症

异基因造血干细胞移植的适应症包括两大类，一类是恶性肿瘤，一类非恶性血液疾病。恶性肿瘤，主要包括AML、ALL、MDS、CML、MM等。非恶性血液疾病包括再障、PNH、地中海贫血、先天性骨髓衰竭、严重免疫缺陷综合征等一些疾病。

但是，并不是所有被诊断为以上这些类疾病的患者都需要做移植，有以下情况的患者才需要接受移植：

·  威胁生命且其他治疗难以治愈，这部分需要做移植。

·  HSCT的预期生存>常规治疗的情况下。

接下来我们详细介绍一下。

一．急性髓系白血病（AML）移植适应症

1. 急性髓系白血病（AML）患者是否需要移植首先可以根据其预后情况判断。

根据细胞遗传学和基因突变情况对AML危险度和预后的评估更加确切，将AML危险度分为低危、中危和高危三组。

被评估为高危预后不良的这部分患者需要去做移植；评估为中危的患者在巩固治疗的时候，可以选择做造血干细胞移植，也可以选择化疗。

2.难以清除微小残留病(MRD)：如果说上述这部分中危组患者化疗等其他治疗手段效果不佳，出现难以清除微小残留病，需要做移植。

3.继发性:治疗相关或从其他血液病转化的患者需要接受移植。部分再生障碍性贫血、MDS的患者有转为急性髓系白血病的可能，这一部分人需要做移植。此外，其他的一些肿瘤患者经过治疗以后也有继发白血病的可能。这部分继发性的白血病患者如果化疗效果不好，有造血干细胞移植的指征。

二．急性淋巴细胞白血病（ALL）移植适应症

急性淋巴细胞白血病移植的适应症，ALL对于儿童来说，患者经过化疗以后，80%以上的患者是可以治愈的，但仍有一部分患者需要做移植。成人的治疗效果及预后差于儿童，相较于儿童更大比例的成人患者需要行造血干细胞移植。

1. 诊断时年龄大于35岁。在诊断时，年龄大于35岁，这是一个高危的因素，这一群人，有移植适应症。如果是治疗以后，缓解了以后，尽早去做移植。

2. 起病时高白细胞的患者需要尽早做移植。

3. 伴有t（9；21）、t（4；11）等高危染色体核型的患者，需要尽早移植。

4. 难治复发的患者。二次复发达到缓解的患者需要尽快移植。近年来，CAR-T疗法的出现与发展，给一些复发的急性B淋巴细胞白血病患者带来了希望。部分化疗不能缓解的患者通过CAR-T获得缓解后有机会可以接受移植。

5.经过治疗后，持续的MRD阳性患者。治疗以后MRD仍是持续阳性的患者，需要尽快移植，避免血液学复发。

三．慢性髓性白血病（CML）移植适应症

慢性髓性白血病，也就是我们通常所说的“慢粒”。为慢性白血病中最常见一种类型。慢粒在临床上可分为：慢性期，加速期及急变期。

对于慢性期的患者，随着TKI药物的出现，许多在“慢性期”的慢粒患者有了一些新的选择。很多人通过药物治疗可以达到持续缓解，获得长期生存。慢性期的哪些患者需要去做移植呢？

1. 使用TKI药物疗效欠佳或无效的患者；对于TKI药物不能耐受的患者；或在治疗过程中，疾病发生了进展的患者。

2. 在应用TKI类药物的治疗之中，产生了耐药的突变，尤其是T315I突变。慢性期的患者，在发生T315I突变后，大部分人可以通过服用普纳替尼达到缓解，而疾病正在进展的患者，通过普纳替尼治疗达到缓解的仅为30%左右，不能缓解的人则需要考虑移植。

3.出现其他的克隆性染色体的异常患者需要接受移植。

4.加速期或急变期起病的患者，恶化非常快，这部分人需要去做移植。

5.儿童及青少年或年轻的成年人  服用TKI药物会伴有毒副作用，同时一些不良反应很可能会影响孩子的生长发育。因此，年纪较小的患者可以选择移植。

6.经济较为困难的患者。长期接受TKI药物治疗经济负担较重，经济上不能承受TKI治疗，且有合适供者的患者可以考虑选择移植。

四．骨髓异常综合征（MDS）移植适应症

MDS是一种异质性髓系克隆性恶性肿瘤，有些类型的白血病通过化疗或者靶向药可以治愈，但是MDS通过化疗是无法治愈的，造血干细胞移植是MDS的手段。以下这些患者，需要考虑移植。

1. IPSS评分中危-Ⅱ及高危的患者需要移植。

2. 中危-Ⅰ以下者评分，如伴有预后差的细胞遗传学异常（如-7、3q26重排、TP53突变、复杂核型、单体核型），或者有多系血细胞减少、输血依赖的患者需要移植。

3.继发性MDS：继发性MDS的预后不佳，靠化疗都很难治愈，这类患者都需要去做移植。

五．再生障碍性贫血（AA）移植适应症

根据病因分类，再生障碍性贫血分为先天性和获得性两大类。这类患者哪些需要移植呢？

1. 先天性再生障碍性贫血：范可尼贫血、先天性角化不良。

2. 获得性再生障碍性贫血中小于40岁的重型AA（SAA者；用ATG治疗失败的重型AA（SAA）患者；或者伴有输血依赖的患者，需要做移植。

六．先天性免疫缺陷及遗传性疾病移植适应症

先天性免疫缺陷及遗传性疾病中，

1.有家族性噬血细胞综合征的患者需要去做移植。此外EBV相关噬血，也需要通过移植才能达到治愈的目的。

2.先天性丙种球蛋白缺乏症重症联合免疫缺陷（SCID）、地中海贫血、镰状细胞病。这些疾病部分患者需要接受移植。

作者简介

赵永强

血液二科（移植技术）

主治医师 医学硕士

擅长：具有多年血液科及造血干细胞移植工作经验。熟练掌握常见血液病的诊断、鉴别诊断及治疗。包括再生障碍性贫血、MDS、急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病等。对于处理造血干细胞移植相关的并发症，如感染、GVHD、复发、出血性膀胱炎等积累了较为丰富的经验。