造血干细胞移植(HSCT)是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的肿瘤或异常细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统。根据造血干细胞来源，造血干细胞移植分为骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。由于骨髓为造血器官，早期进行的均为骨髓移植。

1、首次探索

1957年，美国科学家托马斯（Edward Donnall Thomas）首次进行了孪生姐妹间的骨髓移植治疗白血病。彼时人类白细胞抗原（HLA）系统尚未被识别，只能在同卵双胞胎之间做骨髓移植。

当他开始研究时，患者因骨髓移植手术中的并发症而遭受痛苦，患者的免疫系统会破坏移植的骨髓，从而破坏患者的肺，肾和其他器官。

左二为Edward Donnall Thomas

由于这些问题，许多研究人员放弃了移植的工作，但托马斯坚持了下来。

2、正式提出骨髓移植治疗白血病

1969年，托马斯教授组织了一支强大的专家团队，并深入研究组织配型和抗抑制剂药物的作用，首次成功地进行了世界例异体骨髓移植手术。1977年托马斯报道100例晚期白血病病人经HLA相合同胞的骨髓移植后，13例奇迹般长期生存。

1978年托马斯正式提出骨髓移植治疗白血病的方法。从此全世界应用骨髓移植治疗白血病、再生障碍性贫血及其他严重血液病、急性放射病及部分恶性肿瘤等方面取得巨大成功，开创临床治疗白血病及恶性肿瘤的新纪元。

想想看，也许今天有那么多患者能够受益于这项技术，正是来自于托马斯的坚持吧。

Edward Donnall Thomas领取诺贝尔奖

3、非血缘骨髓移植发展

20 世纪70年代早期，骨髓移植主要在兄弟姐妹间进行，由于同代之间HLA配型成功几率只有1/4这种供体和受体之间的狭窄选择大大阻碍了骨髓移植的实施。

70年代后期，随着对 HLA 理解的深入和抗原鉴定技术的改善，托马斯开始考虑在非血缘关系间进行造血干细胞移植。进行了HLA 配型相同的非血缘骨髓移植，证明非亲属间骨髓移植的可行性，这也真正为骨髓移植的广泛开展清除了最后的障碍。

4、荣获诺奖

1990年托马斯教授因为在骨髓移植领域的杰出贡献获得1990年诺贝尔生理学或医学奖。

5、脐血移植发展

20世纪70年代发现脐带血富含造血干细胞，1988年法国血液学专家格拉克曼·伊莱恩(Elaine Gluckman)首先采用HLA相合的脐血移植治疗了一例范可尼贫血患者，在巴黎成功施行了世界首例脐带血移植手术，开创了人类脐血移植的先河。

Elaine Gluckman

6、快速发展

上世纪70年代后，随着人类白细胞抗原（HLA）的发现、血液制品及抗生素等支持治疗的进展，全环境保护性治疗措施以及造血生长因子的广泛应用，造血干细胞移植技术得到了快速发展。

7、动员外周血成为干细胞新供源

1989年发现粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员造血干细胞的作用，动员的外周血成为干细胞新供源，1994年国际上报告例异基因外周血造血干细胞移植。

G-CSF结构

8、中国成果

在中国，1964年首先成功开展了同基因骨髓移植（再生障碍性贫血的患者的同卵孪生姐妹骨髓移植手术），1981年首例异基因骨髓移植(allo-HSCT)成功实施。时至今日，我国能够独立完成allo-HSCT的医疗中心已超过 100个。

9、亲缘半相合HSCT疗效提升

在80至90年代，同胞配型相合的供者占造血干细胞移植的绝大多数，而到目前，供者来源发生了明显变化，配型相台的同胞供者下降至50%左右。同胞间匹配尚且难寻，更何况中国实行独生子女政策后，很多人没有同胞。父母与孩子之间的移植被叫做单倍型造血干细胞移植（亲缘半相合HSCT），这种移植在很长的时间里效果很差。

中国团队的方案设计使得单倍体移植病人的治疗效果与全相合移植病人的疗效几乎一样，让原本没有机会实施干细胞移植手术的病人得到了移植机会，给他们以生的希望。

10、“单倍型移植方案”被广泛应用

2000年中国团队首先在国际上成功应用双份脐带血同时移植用于超大体质量患者。同年，中国团队开始创建非体外去除T细胞的单倍型相合骨髓和外周血混合移植体系，并于2016年获得世界骨髓移植学会的认可。

目前，该方案被意大利、以色列、法国、日本、韩国、新西兰等发达国家广泛采用。在国内也已经被 70多家移植中心作为常规技术应用到临床中。目前，该方案已经成为国际主流单倍型相合移植方案之一，另一种主流移植方案是美国霍普金斯大学团队建立的基于移植后环磷酰胺诱导免疫耐受的单倍型相合移植方案。

随着医学的进展，造血干细胞移植成为人类治疗白血病以及其他众多严重血液病（骨髓增生异常综合症，重症再生障碍性贫血，淋巴系统疾病，遗传性免疫系统疾病，非血液系统恶性肿瘤等多种致死性疾病）的有效手段，改写了血液系统恶性肿瘤不治之症的历史。