感恩

感恩是一种心态，更是一种行动，

感恩医生，是你们给予患者第二次生命；

感恩患者，是你们的托付帮助医生不断成长；

感恩爱心公益组织，是你们的无私给予他们温暖和关怀。

在2020年感恩节来临之际，高博医学（血液病）北京研究中心·北京博仁医院举办了“感恩相‘愈’线下交流会”活动。

（患者服务办公室乔丽主持这个温馨的交流会）

分享交流他们的故事

我们特别邀请到几位病例比较典型的患者朋友，为我们进行了分享，他们有的终于脱离险境等待后续治疗，有的找到生命中的另一半，有的已经怀孕生子，有的古稀之际依旧精神抖擞……他们的故事是怎样？又是怎样治愈的呢？主任们根据他们各自病情进行深入解读~

谢女士 /

30岁，重型再生障碍性贫血，移植后第10个月，现在治疗加恢复已经快两年了。（这里有谢女士一路走来的故事：重型再障移植9个月后，我的生活发生了这些变化……）

“我有两件事情从来都没有后悔过，一个就是生宝宝，一个就是做骨髓移植，因为前者给我留下了血脉，后者给了我新生……只要努力地呼吸，一定能够看到奇迹。所以请你坚持大步的往前走，不要回头，不要怕。”

吴彤主任

这位患者是重型再生障碍性贫血（简称“重再”），这类疾病表现为造血功能衰竭，全血细胞减少。由于粒细胞缺乏，红细胞和血小板要靠输注，因此患者时刻处于感染和出血的风险中，属急重症。

目前的治疗选择主要有两种，一种是用免疫抑制剂（ATG、环孢素），另一种就是异基因造血干细胞移植（简称“移植”）。根据国际再障诊疗指南，小于50岁的重再患者**移植，因为上述患者移植的无病生存率显著好于采用免疫抑制剂治疗的结果。对于重再，通常采用非清髓移植方案，因此大多不影响生育能力，移植相关合并症较少，且移植后绝大多数患者2-4周就可以脱离血制品的输注。

像这位患者当时怀孕后再障加重，生产后子宫出血不止，输血效果欠佳，她一度陷入焦虑抑郁状态。然而移植后，看着血象每天进步，两周后就脱离输血了，她整个人都变得越来越阳光、健康，移植后她积极地逐步恢复运动，体力也明显改善，还在公众号上和大家分享治疗过程中的感悟，鼓励其他患者。

据统计，我们团队采用移植治疗的重再患者（除转化为MDS的病例），无论是同胞相合、非血缘还是半相合，目前都是无病生存状态，而且生活质量也很好，因此，重再是移植效果非常好的一种疾病。

王女士 /

27岁，急性B淋巴细胞白血病（B急淋），经历过三年化疗（8个大化疗加4个小化疗），但停药半年后复发。再诱导化疗不缓解，医生曾建议她做挽救性移植。于是她慕名前来北京博仁医院，在童春容主任团队做了CD22-CART治疗，CART后2周达到残留白血病阴性的高质量完全缓解。之后接受了亲缘半相合移植，移植后非常顺利，无排异反应和感染，已经无病生存两年10个月了，也已经恢复正常生活及工作。（坚强乐观的她是这样走过来的：我应该参与临床试验吗？亲历者说：一个勇敢的决定，让我重获新生）

“我遇到的医生和大夫是我在别的医院从来都没有遇见过的，如果没有他们，我不可能今天站在这儿跟大家分享。大家坚持下去，肯定会有好的结果。”

吴彤主任

这位患者是B急淋，标准化疗后复发，这种情况下，再化疗的缓解机会只有20%-30%，治愈的几率则更低。如果在疾病不缓解的情况下做挽救性移植，治愈率仅为20%-30%。

近年来有一种新的治疗模式，即CART免疫治疗，精准打击，专门攻击白血病细胞，与化疗作用机理不同。通过CART治疗，80%-90%的难治复发的B急淋患者可达到残留白血病阴性的高质量缓解，而在这种情况下再做移植，有70%多的患者可以治愈。

我们给王女士及时采用了CART治疗，她当时的白血病细胞CD19抗原的表达比较弱，而CD22强表达，因此选择了CD22-CART治疗。CART后2周和4周的评估均为残留阴性的完全缓解，然后及时桥接了减低毒性的半相合移植。患者移植后可以说是零事件，无排异、感染、膀胱炎等，残留白血病持续为零，目前已回归正常生活和工作。

家属刘爸爸 /

小刘，2020年6月确诊白血病，在外院上了一期门冬疗、三个高危，经历了上嘴外、屁股外全部感染，化疗后评估骨髓幼稚细胞40%，MRD还是很高，一点没有缓解。幸好后来找到张永红主任团队，在做了CD19-CART后，第15天达到缓解，孩子情况明显见好。但是等到35天，病情又出现反复，后又做了CD22-CART，15天时就达到缓解，目前仍然缓解状态，正在抓紧时间准备移植。

“我感觉现在博仁医院的团队会非常用心的给予个体化治疗，因为每一个患者的病情不是一样的，不能一概而论……我会尽我**的努力去救孩子，也会尽**的努力帮助其他的患者朋友！”

张永红主任

这是一个相当高难度的患儿，虽然急性淋巴细胞白血病化疗效果很好，但是这个病人之前在外院上了一个VDLP化疗，但患儿不仅没缓解，瘤细胞还在涨。98%的患者一个疗程都能缓解，但他骨髓居然一点都没有缓解。之后越过CAM方案，直接进入高危-1’、高危-2’方案后复查仍然没有缓解，骨髓仍见40%恶性细胞。休疗期间，白细胞快速增长至48X109/L。为了能够降低瘤负荷，外院又紧急上了一个COP的小化疗来抑制瘤细胞快速增长。

来到博仁后，患者检查后发现患者骨髓中肿瘤细胞翻倍增长并且出现中枢神经系统侵犯，情况危重。我们分析患者此前骨髓的情况，再结合我们医院的特色诊疗手段，做了基因检测、FISH、耐药基因，发现患者存在很特殊的情况：急性B淋巴细胞白血病伴c-myc基因。虽然诊断的是急性淋巴细胞白血病，但FISH检测却存在一个伯基特淋巴瘤常见的C-myc基因断裂，文献报告此类型的急淋预后很差。结合前期化疗效果很差，进展迅速，为难治复发病人，在家属要求下决定进行CART肿瘤。

刚到医院短短几天，患者白细胞又翻涨，我们就迅速完成细胞采集后进入预处理方案，选择CD19-CART，治疗后患者反应很好，**疗程15天就缓解。但是刚刚过30天，病情又反复，骨髓又出现19%恶性细胞，提示恶性度特别高，我们又采用CD22-CART进行序贯治疗，再次于回输第15天达到了骨髓及脑脊液完全缓解。目前仍然处于缓解状态，正在积极准备入仓桥接造血干细胞移植。

来博仁医院的患者难治复发的比较多，针对对不同的患者，我们都会通过整合诊断检测和分析复发的具体原因，并根据具体情况，给予个体化治疗方案，使得近80%难治复发的特殊患者，能够达到完全缓解状态。

家属冯妈妈 /

小响，一岁11个月确诊急性淋巴B细胞白血病伴E2a-Pbx1融合基因阳性，加含有TP53基因突变。来博仁接受CART治疗后，已经康复三年多了！（这里是小响宝贝的故事：我们康复三年了！急淋B又遇融合基因、TP53突变：我们选择北上做CART）

“这一路走来，我真的是感慨万千，特别衷心地感谢我们博仁医院八病区所有的医护团队，是你们辛苦的付出，才有了我们如今快乐的小宝贝。”

潘静主任

对于这类患者，根据我们的评估，如果只用化疗治愈率估计30%，如果是化疗加移植治愈率估计30%~50%，因为家属明确表示不选择移植，我们的建议是选择使用**疗法“化疗+CART”。

我们团队儿童患者中在CART前TP53基因突变的发生率是30%，这个比例很高，基本上10个里面有3个都是；在2016年JCO一项研究中，研究者对儿童体细胞突变的TP53进行了总结，发现**次复发的B急淋儿童里面TP53突变的发生率是12%。所以我们可以看到TP53突变在不停复发中是个富集的过程，说明了TP53基因突变的高危性。

而我所在的团队，大多数这样的患儿移植之后还是有长期存活的，所以这部分患儿还是建议做移植。

我们现在调整的方案是，患儿做移植的时间要尽可能更早，通过我个人的临床数据观察，我认为要在一个月以内去桥接移植，这样可以提高移植后的生存率。我确实也有TP53突变患儿CART序贯治疗后还长期存活的，但是大部分都复发了，所以对TP53的患儿还是不建议仅CART序贯治疗。

杨叔叔 /

70岁，双打击弥漫大B细胞淋巴瘤，确诊一年多，在外院做完规范化疗，来博仁后给予个体化治疗方案“自体移植+CART”进行治疗。目前维持在CR，身体状态、精神面貌良好。

“我现在状态这么好，我想可能得益于主任们给我治疗方法的选择。对于我们来说，得了肿瘤是不幸的，但如果找对了医院，找对了医生，那你就是幸运的。”

胡凯主任

这位患者是一个非常难的病例，虽然弥漫大B细胞淋巴瘤是非常常见的一种淋巴瘤，70％的患者可能运用传统的化疗就可以达到缓解，但还是有30%左右的患者是复发难治的。

对这30%的患者，临床上目前研究了各种各样的化疗方案，包括高剂量方案还有采用新药的一些组合方案，但是预后生存始终没有得到很好的改善。加之他们中又有很多特殊类型，治疗效果不好，远期生存较差。

我们现在重点关注的就是提高这30%左右患者的治愈率。我们团队会结合新诊断手段和平台，把难治的原因、背后的机制挖掘清楚，然后针对他们制定个体化治疗方案。还会应用一些技术，包括移植、CART、分子靶向的化疗，运用综合治疗改善患者预后。

在前期精准诊断基础上，重新设计治疗方案，配合CART，很多难治病例的患者会再次达到缓解。同时，结合自体移植技术，加深患者的缓解深度，减少复发，提高治愈率。这样一系列技术的探索，这些患者确实比既往预后得到很大的改善。

感恩相遇，感谢治愈

本次交流会中，医疗院长吴彤主任，医疗院长张永红主任，执行院长郑晓宇，护理部陈凤英主任，医务部朱佳怀主任，血库孙泳主任，血液四科胡凯主任，血液一科赵德峰医生，一病区胡正红护士长，二病区王小霞护士长，三病区王彩云护士长，五病区徐燕护士长，六、七病区张荣护士长，八病区吴小圆护士长，高博医疗集团市场部负责人高楠，社会机构、公益组织以及患者和家属朋友们，大家齐聚一堂，共享温馨快乐时光~

（郑晓宇院长感恩致辞）

众所周知，一场大病，对于一个家庭来说，不论是身体、心理还是经济，都是极大的考验。幸好在荆棘漫道的治疗艰途中，有公益组织、爱心人士的无私奉献、一路相伴，为患者朋友和家属们带去希望和温暖，让“医院”这个令人生畏的地方，充满温馨和安全感。

（爱心医护团队）

我们非常感谢社会各界一直以来对广大血液肿瘤患者群体的支持和帮助：

中华骨髓库

北京市红十字血液中心首都成分献血

中国社会福利基金会919大病救助工程

北京新阳光慈善基金会

北京中慈公益基金会

北京天使妈妈慈善基金会

中华少年儿童慈善救助基金会

北京同心圆慈善基金会

小白春天

（为社会机构、公益组织颁发爱心合作伙伴奖）

同时，我们也特别感谢热心的患者及家属朋友们，一直以来对广大患友们提供的悉心帮助和热切关怀，他们以实际行动诠释着：用爱传递爱！

（为患者及家属颁发爱心分享达人奖）

北京博仁医院从成立至今，治愈和正在治愈的每一位患者，不只是医护人员的全力以赴、全院各部门的密切配合，而是竭力从医疗条件、护理条件、患者血液供应、社会组织公益救助等各方面，为患者的身心治疗全方位保驾护航。

感恩相遇，感谢治愈，感恩每一位无私奉献的最美丽的人儿们！

编辑整理 | Flora

审核 | 吴彤主任 张永红主任 胡凯主任