领衔国际多中心研究，国际血液领域期刊发表研究成果

中国儿科医生的奖项，宋庆龄儿科医学奖获得者李春富教授深耕地贫领域数十年，专注于提高地贫治愈率。在国内外地贫治疗领域享有盛誉，并成为地贫治疗的领航人。近期Blood Advance发表了李春富教授领衔的国际多中心重型β地中海贫血亲缘和非亲缘供者移植的调查结果。该项研究由中国、美国、印度、法国等全球多家医疗中心共同完成。这是罕见中国人领衔的《国际骨髓移植研究中心（CIBMTR）》研究报告。

该项研究纳入了2000-2016年间的1110例接受移植的25岁以下重型β地中海贫血患者，所有患者均接受清髓预处理方案。研究显示6岁以下HLA匹配亲缘供者和HLA匹配非血缘供者移植整体和无事件生存率。

调整供者类型和预处理方案影响后的移植后5年总生存期为：6岁以下患者组总生存率为90%，7-15岁患者组总生存率为84%，16-25岁患者组总生存率为63%（P＜.001），三组无事件生存率分别为86%、80%和63%（P＜.001）。整体HLA匹配亲缘供者和HLA匹配非亲缘患者的总生存率和无事件生存率无统计学差异（分别为89%vs87%和86%vs82%）。

研究总结到，地贫移植治疗应尽早进行，6岁之前完成可获得较好的治疗效果，在没有HLA匹配的亲缘供者时，HLA匹配的非亲缘供者也是一种选择，两者无事件生存率无差异。

精益求精，至善至美，

不断追求地贫治疗完美方案

地中海贫血是困扰我国南方地区儿童的恶性血液疾病，有资料显示，部分高发地区的人群地贫基因携带率高达16.83%，意味着每6个人中就有1人为地贫基因携带者。重型β地中海贫血在出生后数月内便发病，有些可能会在两三岁甚至五六岁才被发现，是影响我国南方地区儿童生命安全和生长发育的严重疾病。

造血干细胞移植是目前被证明有效重型β-地贫的方法。但是以前，在配型方面均要求供者和受者的骨髓配对必须完全吻合，否则极易产生排异反应，移植治疗失败率高。

在2008年之前，重型β地中海贫血（Thalassemia Major , TM）的治疗效果在全国乃至全球都不是很好，非亲缘供者移植治疗地中海贫血的治愈率仅有50%-60%，中国的情况也是如此。TM是一种良性疾病，但在临床中有很多儿童却没有得到治愈甚至死亡。我们亟需新的治疗方案来提高疗效。

李春富教授根据以往的经验创立了NF-08-TM方案。从2009-2011年进行的100例患者的初步研究结果显示，NF-08-TM方案使TM异基因造血干细胞移植（HSCT）的无地贫生存率（TFS）提高到90%以上，这是全世界个非亲缘移植治愈率超过90%的研究，研究结果于2012年在《Blood》杂志栏目上发表。

为了验证NF-08-TM方案的疗效，李春富教授在2012年后将NF-08-TM方案推广到其他三家医院进行多中心试验。截至2016年，共有586例患者接受了NF-08-TM方案治疗并随访到2018年。研究结果报告了586例TM患者的长期随访结果。变更供者HSCT（ADT）包括无关供者移植（UDT）、脐带血移植（CBT）和父母供者移植（PDT），10/10和9/10 HLA相合分别定义为完全匹配（FM）和良好匹配（WM）。研究结果显示接受HSCT的TM患者9年OS和TFS均在90%以上，验证了NF-08-TM方案疗效的可重复性。

2018年12月，在美国圣地亚哥举办的第60届美国血液学年会（ASH）会议上，李春富教授代表国际骨髓移植研究中心（CIBMTR）进行了《重型地中海贫血亲缘和非亲缘供者移植的一项国际调查结果》大会发言。在2019年6月份举办的欧洲血液学年会（EHA）上，李春富教授大会发言报告了《环磷酰胺后续白消安，固定细胞剂量和多药物方案改善了重型地中海贫血患者变更供者移植的效果》。

在攻克非亲缘供者地贫移植后，李春富教授再度聚焦半相合移植治疗地贫，希望彻底解决地贫移植供者问题。2014年李春富教授设计了地贫半相合移植方案（NF-14-TM CT）。2016年首次在ASH会议上口头报告了这一结果，治愈率超过90%。2019年总结了多中心数据，再次在ASH会议上报道。NF-14-TM CT方案的重复性和有效性得到证实。 

从2014年-2019年，共131例地贫患者在3家儿童移植中心接受了NF-14-TM-CT方案的移植，中位随访13个月，4年总体生存率为97.6%，无地贫生存率（TFS）为 96%，移植相关死亡率（TRM）为2.4%。

展望未来，突破创新，

新发展惠及更多患儿

李春富教授领先的南方春富（儿童）血液病研究院造血干细胞移植中心，开放床位150张，36间百级层流移植仓，并设有与之配套的实验室、细胞分离室、静脉配置室等，是目前全球的儿童造血干细胞移植中心。除外开展地中海贫血的治疗，在素有“儿童白血病之王”称号的幼年早粒单核细胞白血病（JMML）治疗方面也取得突破性进展，数次在国内外学术舞台进行成果报告。

基因治疗不断发展，欧洲已经批准基因治疗用于TM，未来李教授领衔的团队将探索通过基因疗法治疗地中海贫血，预防与治疗相结合，多种治疗手段优势互补，将最终惠及更多血液病患儿。