Q

患者，男性，11岁，2019年6月22日确诊急性淋巴细胞白血病T系中危复发。复发缓解后不移植，有什么其它方案吗？

童春容主任答疑

1. 患者为急性T淋巴细胞白血病化疗后复发，问不移植的方案。

2. 急性T细胞白血病(T-ALL)复发后很难用药物治愈，除了化疗，有效方法少，而且容易侵犯神经系统导致瘫痪、失明等残疾；建议尽量行异基因造血干细胞移植。

3. 如果由于种种原因不愿意移植，建议：

（1）治疗前做个全身PETCT排除髓外白血病，查一下700种遗传易感基因，如果有多部位髓外白血病或者严重遗传基因问题，很难用药物治愈。

（2）可以检查骨髓几百种以上基因找靶向药。

（3）可以用既往证明有效的药物，补充一些未用过的化疗药，尤其是渗透到骨髓外强的药物。

（4）如果细胞表面有CD30、38，可用30、38单抗或者30-CART；如果细胞表面有CD4、CD7，可以用相应的CART。

Q

患者，男性，7岁，2018年8月23日确诊急淋B带有髓系标记，目前移植前。患者已经进入维持治疗阶段，由于长期肝损，化疗药总是停用，导致白细胞长期在5左右，中性粒细胞长期在2左右。是否影响预后？

童春容主任答疑

1. 患者为急性B淋巴细胞白血病，已经进入维持治疗阶段，由于长期肝损，化疗药总是停用，导致白细胞长期在5左右，中性粒细胞长期在2左右。

2. 建议查：

（1）药物代谢基因

（2）700种遗传易感基因

（3）借初治骨髓涂片查几百种以上基因变异找靶向药

3. 如果有严重遗传易感基因问题，查目前骨髓染色体及基因变异，出现新的染色体基因异常，建议行异基因造血干细胞移植。

4. 如果药物代谢基因或者遗传基因影响药物毒性，可以尽量避免毒性大的药，减少诱变剂（如烷化剂，vp16等）的使用，减少一些药物剂量（根据指南或毒性调整剂量）

5. 加入靶向药、CART、单抗或双抗减少化疗药的使用，提高治愈率。

Q

患者，女性，6岁，2020年5月4日确诊急淋B白血病高危，融合基因TCF3—HLF。目前移植前。维奈托克对此基因的作用，儿童应该怎么服用，长期服用会不会耐药？化疗完全缓解下和有少量残留做CART的区别？外周血能否提前储存以备后续CART治疗使用？

童春容主任答疑

1. 患者为急淋B白血病伴TCF3-HLF融合基因，研究显示对维奈托克敏感。维奈托克是个新药，该融合基因也是一个罕见基因，因此未长期观察其耐药性。但是根据其它靶向药使用情况，靶向药容易发生耐药。

2. 任何白血病**采用多种方法治疗，如化疗、多种靶向药、多种CART治疗，药物治疗无效需要异基因造血干细胞移植治疗。

3. 为了了解更多靶向药，可借初治骨髓涂片查几百种基因以上基因变异找靶向药。

4. 治疗中除了用流式密切监测残留白血病外，用实时定量PCR定量监测融合基因，用10万层以上的深度测序变异基因。如果基因阳性尽快调整方案，必要行异基因造血干细胞移植治疗。

5. 如果经济允许**提前冻存患者的血液淋巴细胞备以后CART用，因为化疗可损害免疫细胞功能，影响CART疗效。

6. 治愈急性白血病**治疗持续完全基因缓解2年以上就比较安全，对高危险患者尽量把**的方法提前用上，包括CART，以达到持续完全基因缓解2年以上。一旦复发，即使是残留复发，药物治愈很困难，而且急淋一旦复发，很快为血液复发，故建议对高危患者提前采用有效方法。

童春容 

高博医学（血液病）北京研究中心北京博仁医院科研院长，血液一科主任，曾在美国斯坦福大学医学中心参与血液肿瘤免疫实验研究。从事血液内科临床工作及实验研究 30 多年。

擅长恶性肿瘤，尤其是急性白血病的免疫治疗；擅长通过血液病整合诊断， 包括细胞形态学、细胞化学、 免疫组织化学、流式细胞分析技术、染色体及荧光原位杂交技术 (FISH), 基因诊断技术，病原分析技术，药物浓度及药物，代谢基因分析技术，来实现对血液病整合诊断及化疗、免疫与靶向治疗的个性化精准诊疗，尤其擅长血液肿瘤的免疫治疗。童春容主任为国内较早一批开展免疫治疗的专家之一，在CART细胞治疗难治复发血液肿瘤领域处于国际领先水平，显著改善了难治复发B细胞肿瘤，多发性骨髓瘤患者的预后，取得出色的临床疗效，获得国际学术界的认可。

编辑整理丨Flora

内容来源 | 高博医生团队