2019年9月，不到1岁半的笑笑（化名）不幸确诊为急性B淋巴细胞白血病，接受化疗后始终无法达到完全缓解（CR）……困顿绝望之际，笑笑父母带着他来到高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院，希望寻得一线生机。入院接受CD19 CAR-T治疗后，笑笑喜获CR，之后顺利桥接异基因造血干细胞移植。

治疗后2年多以来，笑笑的病情始终非常稳定，身体恢复得很好。今年9月，一直渴望跟同龄人交流玩耍的笑笑，终于开开心心地背上小书包去上幼儿园~

笑笑确诊那一刻，我才深刻体会到什么叫命运无常！从2019到2022，我们辗转多地进行检查、治疗。作为母亲的我陪伴笑笑一路走来，经历过许多痛苦和绝望，但却从未想过放弃。如今回望笑笑三年抗白之路，我更多的是感激，也希望我们的故事能够给战友们带来努力前行的力量。请相信，最长的路也有尽头，最黑暗的夜晚也会迎接清晨。

以为孩子只是贫血，结果却查出白血病

2019年9月，我发现笑笑头上那处磕到桌角上的伤总是不见好，面色也有点儿发黄，考虑到孩子可能是贫血，我们夫妻俩就带着他去医院做了血常规。但是拿到检查报告后，医生非常严肃地告诉我们，血常规结果有问题，一定要带孩子去大医院再做进一步的检查。

看着医生凝重的表情，我和爱人一下就慌了神，不敢有丝毫耽搁，当即就带着孩子去省儿童医院。在那里笑笑被确诊为急性B淋巴细胞白血病，我们一家四口平静的幸福生活自此被打破。

震惊、难以置信、无力……时至今日我仍然害怕回忆起孩子确诊时的场景，我只记得我和爱人用了三天的时间才有勇气面对这个残酷的事实，也意识到得带着孩子去大城市里更好的医院去治疗。我和爱人打听到外地一家治疗儿童白血病非常有经验的医院，决定带着笑笑去那里治疗，而家里10岁的大宝则不得已托付给亲戚照顾，我们随即登上开往外地医院的火车。

化疗始终未能达到完全缓解，移植成为孩子最后的希望

来到医院后，我们很快为笑笑办理了入院手续，据我当时了解，目前儿童白血病主流的方案还是化疗为主，笑笑也在接下来的4个月时间，共接受了3个疗程的化疗。但是让我们夫妻俩越发感到焦急的是，笑笑始终未能达到残留阴性的完全缓解。最后一次化疗结束后，笑笑的主治医生告诉我们，想要救孩子，只有移植这一条路可以去试一试，没有别的办法了。

茫然、无助再次将我们吞没，选择哪里做移植成为了眼前最大的难题。做了一番功课后，我和爱人了解到博仁在CAR-T治疗儿童白血病方面很有经验，决定先带着笑笑去博仁进行CAR-T治疗，达到缓解之后再考虑移植的事情。

乘胜追击，CAR-T后桥接移植，孩子持续CR

2020年初，我们一家三口从外地医院转来博仁。办理住院手续后，笑笑住到了潘静主任所带领的八病区。入院完善检查、综合评估后，潘静主任为笑笑制定了个性化治疗方案，先后给予其第4次HD-MTX化疗、VILD方案化疗后，很快为孩子进行了CD19 CAR-T细胞治疗。

回输CAR-T第15天复查骨穿时，我们一家人期盼许久的事情终于发生了，笑笑的白血病达到完全缓解，肿瘤细胞残留彻底清零！有了这样的结果，一家人终于不再愁云惨淡，我们夫妻俩的心情也如拨云见日般明朗起来，抗“白”路上，我们终于看到了曙光。

CAR-T治疗达到缓解后，如果想彻底断送病魔卷土重来的机会，最好的办法就是让笑笑接受造血干细胞移植。彼时正是2020年初新冠疫情暴发，全国人民齐心战疫的关键时刻。如果不想错过笑笑的最佳移植时期，选择在博仁移植似乎是我们的唯一选择。

决定移植后不久，我们从八病区转到移植科三病区，为笑笑接受造血干细胞移植进行准备。而接下来发生的事情，不但颠覆了我过往的一些认知，也让我对博仁移植团队的实力有了清晰的认识。

战友们都知道，移植前患者首先要接受预处理，需要使用大剂量的化疗药物。在我以往的认知中，一直认为化疗过程是非常难受，患者的状态也会很不好，比如头发全部掉光、食欲变得很差等等，但是笑笑接受预处理后，在仓里面能吃、能喝、能睡、能玩。

担心是不是化疗“没到位”影响治疗效果的我，还专门去询问了李智慧主管医生。有了医生的解惑，我才了解到是因为吴彤主任专家团队会为每一位患者“量身定制”个体化移植预处理方案，比如他们针对笑笑的情况，特意制定了适合他的减低强度的清髓预处理方案，这也是孩子预处理阶段反应轻的原因。我后来也发现很多战友都是这种感觉，不像想象或者传说中那么难受。

不仅如此，从入仓到出仓，笑笑的移植过程都格外顺利，出仓以后除了有些轻微皮排后也没有其他状况出现。

治疗后至今，当我再回想起当初“万般无奈下”选择在博仁移植的这一决定，我只是感到幸运，很幸运遇到这样一个经验丰富、仁心仁术的移植团队。

人生轨迹短暂偏移后，孩子终于又回到正轨

一路走来，我们就诊过好几家医院，接触到很多医生，博仁的医生们对我触动最大。孩子得了这样的重病，作为母亲，我时常感觉无力，每次孩子出现一点状况，我的心都要提到嗓子眼，这时总是希望有个来自医生的“定心丸”。特别让人暖心的是，无论我什么时候微信发消息，像是吴彤主任、李智慧主任还有其他医生看到后都会很耐心地解答。

去年11月，我们带着笑笑回老家休养，期间，医院的远程线上问诊服务也让我有了充足的安全感，通过这种在线问诊的方式，我可以同医生们及时反馈笑笑的情况。记得移植后笑笑有轻微皮排，看到他有些异于常人的皮肤，我惊慌失措，第一时间跟李智慧主任反应了笑笑的皮肤症状，又请她线上看了一下孩子皮肤情况，这种有依靠的感觉让人特别踏实。

笑笑生病时还不到一岁半，其他同龄小朋友怀着好奇心探索世界的时候，他却因为病魔不得不被困于病房内，这方寸之间一度是他生活的全部，有时看到他望向窗外渴望的眼神，我心如刀绞。

由于长期呆在病房里，笑笑极度渴望交朋友，偶尔被允许出去时，他一见到路上有小朋友就主动跑过去问“我可以跟你做朋友吗？”现在笑笑已经顺利入学，开启了他期待已久的校园生活，他也会认识许许多多的新朋友。笑笑开启不久的人生轨道在短暂偏移后，终于又回到正轨。

回顾一路走来的种种过往，作为一名抗白小战士的母亲，我想告诉战友和家属朋友们，不要轻言放弃！科技一直在发展，医学一直在进步，我们一定要有战胜疾病的信心，只要能坚持就一定有希望！加油！！

主治医生点评——

患儿笑笑，2019年9月在外院检查后确诊为急性B淋巴细胞白血病，先后给予常规化疗方案后效果欠佳，微小残留病始终没有转阴，建议进行造血干细胞移植。

为寻求进一步的治疗，笑笑于2020年2月转入我院。医生团队为笑笑制定了个体化治疗方案，先给予CD19 CAR-T治疗使疾病达到完全缓解后桥接异基因造血干细胞移植。移植后定期复查骨腰穿均为完全缓解，骨髓嵌合率及外周血嵌合率均为完全供者嵌合状态。

如今，笑笑移植后已经2年多，病情始终稳定，身体恢复良好，已经重返校园。

对于像笑笑这样的复发/难治性急性B淋巴细胞白血病，CAR-T治疗有很高的缓解率，但是也有后期较高的复发率，因此复发/难治B急淋在CAR-T后需要桥接移植才能获得长期的生存获益。像笑笑这样的患儿，一般移植后1-2年，没有活动性感染以及明显的排异反应、免疫功能、血象正常或者接近正常时，可以考虑返回校园。

（*本文根据患者家属口述进行整理，为保护患者隐私，文中出现的名字均为化名；未经授权不得转载，如需转载请注明来源。）

本文专家介绍

童春容主任

高博医学（血液病）研究中心免疫与靶向治疗学科带头人，高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院科研院长。

血液一科（普通血液病）主任，从事血液内科临床工作及实验研究 30 多年。

擅长各类恶性血液肿瘤的整合诊断（整合临床病史及多种实验室诊断技术）及综合诊疗（化疗、免疫治疗、靶向治疗、中药等），注重个性化精准诊疗，尤其擅长血液肿瘤的免疫治疗。

为国内较早一批开展免疫治疗的专家之一，在CAR-T细胞治疗难治复发血液肿瘤领域为国际领先水平，获得国际学术界的认可。领导团队与企业合作联合在国内率先采用新型第二代CD19-41BB-CART CAR-T细胞治疗难治复发的急性B淋巴细胞白血病；此后联合开发了多种靶点的CART临床用于治疗血液肿瘤，包括CD1a、CD4、CD7、CD20、CD22、CD30、CD33、CD70、CD79b、CD123、CD138、CD371等。是国内外开展CART临床研究病例数及种类最多的中心治疗之一。多开发项研究成果在ASH、EHA，JSH上展示，多篇论文被《Leukemia》、《Blood Cancer Jour》等著名杂志收录。还注意发展多种免疫治疗技术，如新抗原免疫治疗等治疗血液肿瘤及实体瘤等。

吴彤主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任，医疗院长。

亚太骨髓移植学会学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，女医师协会靶向专业委员会副主任委员，中国医院协会血液学机构分会副主任委员

毕业于北京医科大学（现北京大学医学部）医疗系。1986年-2006年在北京大学人民医院血液病研究所历任住院医、主治医、副主任医师，从事血液病的诊断与治疗，自1987年起主要的工作领域为造血干细胞移植。2006年-2012年在北京市道培医院任造血干细胞移植科主任。2012年-2015年任河北燕达医院陆道培血液肿瘤中心副主任及造血干细胞移植科主任。2015年-2017年4月任河北燕达陆道培医院副院长及造血干细胞移植科主任。2017年5月起任北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任及医疗院长。1994年在中国医学科学院病毒学研究所进修病毒诊断学。1996年-2000年在美国NIH（国立卫生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向为造血干细胞基因治疗。

从事造血干细胞移植30余年，是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验，对移植方式的选择，重症移植物抗宿主病（GVHD）和感染的救治，难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治，移植后的免疫治疗（针对白血病、病毒、真菌），老年白血病的移植，CART缓解后序贯移植，二次异基因移植等均有独到的成功经验。发表论文80余篇，在国际会议上发言数十次。

中华医学会血液学分会会员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，亚太骨髓移植学会（APBMT）会员及学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，女医师协会靶向专业委员会副主任委员，女医师协会血液专业委员会常委，中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员，中国医院协会血液学机构分会副主任委员。任《中华血液学杂志》、《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委，《Hematology and Oncology Discovery》执行主编。

曾荣获优秀教师奖，英语教学二等奖，中华医学科技进步二等奖，北京市科技进步一等奖，解放军总后勤部科技进步二等奖，APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。

潘静主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院儿童血液病专家，儿童免疫治疗组专家，血液一科（普通血液病）六病区、八病区主任；副主任医师；医学硕士，免疫学博士。
 

学术任职：

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会 专业委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会 青年委员

中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会 青年委员

专业经历和特长简介：

目前独立管理床位数 46 张的儿童血液病区。从事儿童血液科临床工作多年，积累了丰富的临床及科研经验。特别是儿童白血病 CAR-T 细胞免疫治疗方面进行了探索性研究。致力于 CAR-T 的分层治疗，优化 CAR-T 治疗过程中的并发症处理，建立 CAR-T 治疗后的疗效监控体系。2015 年起开始从事 CAR-T 细胞临床试验，目前每年进行 CAR-T 治疗难治复发淋巴细胞白血病儿童 200 多例，疗效在国际处于先进水平。相关的 CD7 CAR-T临床研究、 CD19 CAR-T 临床研究、CD22 CAR-T 临床研究、CD19-22 序贯 CAR-T 研究等，发表在国际血液病权威杂志期刊 JCO、blood 和Leukemia。并多次在国内外学术会议（美国临床肿瘤大会ASCO、美国血液年会 ASH、欧洲血液年会 EHA、日本血液年会 JSH）汇报团队免疫治疗的最新进展。

李智慧主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（移植技术）三病区，副主任医师。

首都医科大学医学博士；

血液病数字诊疗专业委员会副主任委员

中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员；

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员；

全国肿瘤营养学会儿童肿瘤营养学会委员；

中国研究型医院学会感染与炎症放射学专业委员会委员；

北京癌症防治学会造血干细胞移植专业委员会委员。

长期深耕于血液内科临床工作及实验室研究工作，在造血干细胞移植（HSCT）治疗白血病、MDS、淋巴瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征等疾病及移植合并症的防治方面具有非常丰富的经验。

在Bone Marrow Transplant，Frontiers in immunology，Leukemia & lymphoma，Journal of Pediatric Hematology/Oncology，Medicine等杂志发表数篇SCI文章。

数次在美国血液年会ASH，欧洲血液年会EHA，欧洲骨髓移植年会EBMT，亚太骨髓移植年会APBMT等国际血液学大会上发言及壁报交流。

问诊咨询小tip：点击上方专家姓名，进行咨询~

出诊信息：
 

童春容主任：周一  下午 13:00-17:00

吴彤主任：周二 、周四  上午8:30-12:00
 

潘静主任：周四  下午 13:00-17:00

李智慧主任：周一  下午 13:00-17:00

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