造血干细胞移植

重生·爱·希望 ♥

“去年的今天，我和爱人还在为要不要接受移植术而纠结、恐惧和无奈，而今天，回输后的第9个月，我每天去山里徒步4公里，在一直用免疫抑制剂的情况下，每次的血液指标基本上完全正常。虽然身体的部分功能还在恢复中，但是新生命带来的新希望和手术前的那个旧悲伤，时常在眼前交替，就仿佛经常走进那个恶梦，梦醒了一阵侥幸逃脱的喜悦！”

——C先生

这是在高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（移植科）五周年来临之际，一位移植战友的分享，简短的话语，却包含万千。也许对于大众而言，“造血干细胞移植”遥远又陌生，但对一些血液病患者来说，它代表着爱与重生，因为接受造血干细胞移植是他们战胜病魔、回归正常生活唯一的希望。

造血干细胞移植（HSCT）作为血液系统疾病的一种治愈方法，在临床应用已有半个世纪余，近年来更是成为对抗血液肿瘤常规、有效的治疗手段，挽救了许多血液病患者的生命。但由于整体治疗过程较复杂、康复时间较长，涉及供者选择、移植前预处理、移植方案的制定、后续并发症管理以及移植期间护理等系列问题，极其考验医疗团队的实力。

作为深耕于血液病和造血干细胞移植领域30余年的国际知名专家，吴彤主任带领的北京高博博仁医院移植医护团队始终秉承“患者需求至上”的理念，践行医者初心，持续攻坚克难，凭借不断创新的移植技术，因人而异的个性化方案，疗效与安全性出色的综合移植体系，细致周到的全流程管理以及多学科团队的高效协作，为患者长期高质量生存提供了重要保障。

（一）科普篇

关于造血干细胞移植，你了解多少？

1、什么是造血干细胞移植？分为哪几种类型？

造血干细胞移植是指将正常造血干细胞移植给经预处理大剂量放、化疗后的患者体内，替代患者病变的造血系统，重建正常的造血和免疫功能的一种治疗手段。根据供受者的关系，可将造血干细胞移植分为自体移植、同基因移植和异基因移植三种。

2、造血干细胞移植的流程是怎样的？

首先患者要接受预处理，预处理采用大剂量化疗或联合全身放射治疗（TBI），预处理后将供者的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，干细胞会自动找到适合生长的地方也就是骨髓，之后大约2-3周后造血干细胞就可以植活，大多数患者移植后4周左右血象基本恢复正常。而免疫功能的恢复则需要1年到1年半的时间，因此移植后患者需要在免疫功能低下期间注意饮食及环境卫生，预防感染。

3、造血干细胞移植的适应证有哪些？如何选择最佳移植时机？

对于血液病来说主要有两大类疾病需要进行移植：一类是血液肿瘤，如白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等；另外还有造血衰竭、免疫缺陷类疾病或先天遗传性疾病，如再生障碍性贫血、地中海贫血、噬血细胞综合征、先天性免疫缺陷等。当疾病威胁生命，而非移植难以治愈，并且移植的获益会超过其它治疗方式时，应该采取移植治疗。但有些疾病，如慢性髓系白血病，虽然服药大多无法完全治愈，但是能够长期控制疾病，不会威胁生命，则可以不选择移植治疗。

一般患者通常需要在疾病达到完全缓解后的早期进行造血干细胞移植，因为此时肿瘤细胞对药物尚敏感，容易通过预处理进行有效地清除；患者脏器功能受损较轻，移植相关毒性的风险较低；减少反复化疗所致的感染风险；节省费用。

4、供者选择很重要，如何选择合适的供者？

供者是造血干细胞移植成功的重要因素之一，供者选择需要根据HLA配型、造血及免疫功能、健康状况及血液与免疫系统疾病相关遗传易感基因背景等多种参数综合决定。吴彤主任带领团队利用高博整合诊断中心的二代基因测序等技术进行分析，提出了在传统HLA配型的基础上，结合基因测序等技术对患者的血液及免疫系统疾病相关的遗传易感基因进行家系分析（包括患者、父母及可能做供者的亲属），然后对潜在的供者进行造血功能及免疫功能的评估，从而优化供者选择。这一创新的供者选择方式可以有效降低移植后感染、GVHD等并发症的发生率及严重程度，并可减少移植后的复发率，为移植达到良好的安全性及更佳疗效奠定好坚实的基础。

5、移植预处理方案分为哪几种？如何选择合适的预处理方案？

预处理是患者在造血干细胞回输前接受的TBI和（或）细胞毒药物及免疫抑制剂的联合治疗。移植预处理方案分为清髓预处理方案、非清髓预处理方案以及介于两者之间的减低强度预处理方案。预处理方案需要很好地平衡疗效和安全性，要根据既往的治疗、移植前的疾病状态及患者的脏器功能等多种因素制定适宜的、个体化的方案。

6、移植后常见并发症有哪些？如何有效应对？

造血干细胞移植是一件复杂系统的工程。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见的合并症主要有三类，包括GVHD、感染和移植后复发。但患者和家属朋友不必太多担心，因为这些在移植的过程中大多是可控、可预防的。目前博仁移植团队通过优化的个体化移植方案，已经极大地提高了allo-HSCT的安全性及疗效，绝大多数患者可以较平稳地接受移植并顺利康复，治愈疾病后重新回归正常生活。

7、移植后的维持治疗如何进行？

对于高危的复发难治恶性血液病患者，移植后仍然存在复发的风险。因此，对于容易复发、移植前微小残留病（MRD）未达到阴性或存在高危复发的染色体或基因异常等患者，在移植后情况允许的时候，要尽可能通过维持治疗（靶向药物、免疫调节剂等）来预防复发。研究表明，移植后进行维持治疗，能够显著改善患者的无病生存。

8、移植后复发怎么办？如何减少恶性血液病移植后复发？

移植后复发往往是患者及家属非常关心的问题。造血干细胞移植的疗效与移植前的疾病状态、预处理方案的制定、供者的选择、移植后MRD的监测和免疫抑制剂的调整以及维持治疗是息息相关的。只有各个方面都得到了妥善的处理，患者在移植后才能取得更好的疗效，才能获得长期无病生存。

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（二）护理篇

造血干细胞移植期间，如何有效护理？

“移植无小事”，造血干细胞移植期间，做好患者进仓前、仓内、出仓后的日常护理以及出院后的居家护理非常关键，不但可以减少感染等并发症的发生，也利于移植患者的身体恢复。移植期间护理主要包括感染预防、饮食护理、常见并发症护理、用药护理、患者和照护者健康宣教、心理护理等多个方面。

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（三）战友故事篇

移植后的TA们，如今怎么样了？

关于移植后的生活，一直以来都是许多患者和家属朋友非常关心的话题。继续求学、重回工作岗位、结婚、生子……五年来在博仁移植团队的竭尽努力下，众多患者破茧重生，重焕生命色彩。帮助患者回归正常生活、享有正常人生、享受天伦之乐，这份无可替代的职业使命感也成为了博仁移植团队继续前行的动力。

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（四）学术成就篇

奋楫笃行，硕果累累

博仁移植团队始终活跃在国际学术舞台，截至2022年底，团队在亚太血液与骨髓移植学会（APBMT）年会、欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会、欧洲血液学学会（EHA）年会、美国血液学学会（ASH）年会等国际著名血液学大会上36次展示团队成果，其中包括10次大会发言，26项壁报展示。在British Journal of Haematology、Frontiers in immunology、Frontiers in oncology、Transplantation and Cellular Therapy等国际血液和免疫领域的学术期刊发表6篇研究成果，向世界传递了中国临床及科研的声音。

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（五）资讯报道篇

移路同行，揭秘博仁移植团队的成长之路

移植患者的治愈之路，博仁团队始终在前行。成立5年来，团队不懈努力，始终致力于为大病患者及家庭提供更有温度、更全面的医疗服务，让我们走进移植科，走近博仁移植团队，了解他们工作中的点点滴滴……

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造血干细胞移植是治疗血液系统疾病最复杂、最有效的治疗手段之一，但这是一个较为长期的过程，需要医护患以及家属朋友齐心协力，携手同行。正如吴彤主任曾说过的，移植就如同患者整个治疗接力赛中的一程，承接生命，延续生命。未来，博仁移植团队也将秉承医者初心，不负患者生命所托，让更多患者通过移植涅槃重生！