儿童白血病能治愈吗？

难治复发患儿，有哪些治疗选择？

有什么话，想要对患儿家长说？

孩子不像大人，哪怕大一点的孩子，在不舒服的时候，ta没法清晰地描述清楚哪里疼、今天和昨天到底有什么不一样。所以就更需要大夫去严密地观察，才能保证孩子在治疗过程中的安全。

所以做血液肿瘤领域，还是儿科大夫，你费的心会更多，但是获得的也会更多。

成年人会忍耐，但是孩子不会伪装，好了就是好了，ta好了就会对你笑，那一刻简直就是天使。你就会觉得，你做了对的事情。

——潘静主任

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儿童白血病能治愈吗？

儿童白血病主要有两大类型，大类是急性淋巴细胞白血病（ALL），其中B系的，也叫B淋巴细胞白血病，这一类比较多见。另外一个是急性髓系白血病（AML），在儿童里面，大概占了1/3的比例。

整体来说，急性淋巴细胞白血病的治愈率在50%到90%之间，好的类型可以达到95%、甚至98%。像今年的ASCO（美国临床肿瘤协会年会）的数据说，回顾性研究五年儿童低危急性淋巴细胞白血病，它的五年治愈率达到98.8%。所以这一类型儿童急性白血病认为是可以被治愈的。

急性髓系白血病的发病和治愈情况就比急淋稍微低一点。好一点的病人，如果不通过移植，靠化疗治愈的概率在50%到70%。有一些类型是需要通过移植也能获得一定程度上的治愈，大概会有50%到70%。

但是，还是要看具体的亚型、看每个患儿的具体情况才知道。我们会通过一系列的检查和评估，来告诉你到底是哪一类，预后如何，应该走什么样的治疗。整个检查过程可能大概在三周到一个月的时间。

目前儿童白血病主流的方案还是化疗为主，特别像低危急性淋巴细胞白血病，基本上靠化疗，大部分还是可以治愈的。另一个主流的治疗方案是移植，在高危急性淋巴细胞白血病，或急性髓系白血病的患儿中会多一些。除此以外，有一些比如说像伊马替尼或者达沙替尼这种靶向药的使用，它主要是在PH阳性急淋，一个特殊的急淋亚群中使用。

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难治复发的患儿，有哪些选择？

对于难治复发的孩子，目前CAR-T细胞治疗是一个主流的治疗方案。

CAR-T细胞其实就是我们把孩子自己体内的免疫细胞——T细胞进行改造后，让它回到体内，去针对一个特定的靶点去攻击。

它现在获益的人群主要还是在复发难治B系淋巴细胞白血病这群孩子中。在将近十年的时间里，这个方式拯救了全球很多很多这样的孩子，像以前没有办法治的，甚至到现在移植后复发的孩子，通过CAR-T可以去达到一个无病存活的状态。

在髓系里面，目前比较成熟的髓系的CAR-T治疗，主要还是在一个特定靶点，CD19这个靶点。CD19表达的急性髓系白血病，通常这种孩子是会有ETO的表达，此外还有一些混合白血病，如果有B系的表达，也可以用CAR-T细胞治疗。

针对近几年免疫治疗进展，我自己的想法概括几点：点就是CAR-T细胞治疗，特别以CD19为代表的，在急性淋巴细胞白血病这一块的治疗，它的治疗效果和安全性，已经达到一个非常稳定的水平，全球基本上各大中心都已经开展起来了。所以它整个的疗效和整个技术平台趋于稳定。

目前大家都在努力的方向，是在急性髓系白血病和T急淋里面。目前，包括去年ASH、EHA、欧洲血液年会、美国血液年会，包括最近要开的欧洲血液年会，还有美国肿瘤大会，叫ASCO这种会议上，我们可以看到，大量的研究致力于髓系难治复发白血病的治疗。目前全球的热点是集中在抗体为主、包括化疗药的结合起来的方式去联合治疗。

现在我们团队关注的免疫治疗有两点：点是在急淋的CAR-T这个相对成熟治疗领域中。我们现在致力于把急淋的CAR-T进行一个详细的分层治疗方案设计。当我的病人来找我的时候，我可能会一边给他做CAR-T，一边等一系列的结果出来。等CAR-T做完了之后，我希望可以告诉他，你后面是可以不桥接移植，还是说一定要桥接移植，每条路的成功概率有多少。这样的话，就可以更指导性地帮助病人去选择后面的巩固治疗。

为什么要做分层呢？就像前面说的，通过十年的时间，其实CAR-T缓解这件事情，基本上大大小小的中心，成功率是差不多的。但是问题就出现在后面的复发上，如果仅通过CAR-T治疗缓解，那么五年无复发的概率是小于20%的，所以绝大多数人还是需要巩固治疗。所以你怎么去选这条路，就是我们目前致力于在CAR-T细胞治疗、B系这一块在推动的。

另外一点在髓系等，目前包括今年ASCO，依然是一个主打抗体联合靶向药物、抗体联合去甲基化药物这样一种联合治疗，去治疗髓系白血病。目前我们团队也在通过一系列的尝试，包括一些像抗体的治疗、包括抗体增效的方式，去增加疗效，然后再去联合一些靶向药物的筛选，让这种难治复发的髓系白血病它怎么能达到一个再次缓解的方案。

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家属要怎么做，来配合医生？

刚开始发现这个病的家属，基本上是属于那种遇到天大的打击的一个状态，特别是有孩子的家庭。他们可能一开始无法接受这种事实，但是一旦确诊了，家属还是要迅速调整心态，去配合治疗。

首先我们要意识到，白血病是你的免疫系统出问题了，这个时候，你没有正常的免疫系统。所以家属的中心思想是，你要保护孩子，你保护孩子的各个方面，这个孩子跟外界接触一切的位置，你都需要去保护。

我经常跟病人家属说：“你可能一时半会不能太了解治疗这个领域，因为白血病的治疗是一个非常系统、非常长期的过程，你可能一下子接收不了那么多。那你就做好你能做的，就是保护孩子。”

所以我们会跟家属重点去宣教要怎么去保护这个孩子。比如说口腔，是跟外界接触的个地方，所以每天都漱口，饭后刷牙，都是需要去做的。再比如呼吸道，白血病的孩子，正常状态都是要去戴口罩的。

另外比如说表皮，一般人表皮破损的话，都有自愈的系统，我们可能磕着碰着会慢慢好。但是像白血病的孩子，在没有恢复的状态下，可能会诱发非常重的感染，甚至全身播散。所以整个皮肤表皮的清理和每天的监控是很重要的部分。特别特别是肛周，因为我们知道肠道里面细菌很多，如果不注意孩子大便后的坐浴情况，包括大便干结引起的肛周破损的情况，可能会对孩子的后期治疗造成非常大的伤害。

在营养方面，首先，对于食物的挑选我们建议是营养充足、均衡的饮食。

很多孩子，特别像急淋的孩子，个疗上门冬，就水涮白菜，啥都不敢吃，担心会有很严重的化疗并发症出来。但其实孩子在化疗过程中，更需要非常充足、非常均衡的营养，因为人去创造、去制造自己的免疫细胞，去恢复自己的细胞，都是需要原料的，如果你什么营养都不摄入的话，你恢复起来会比别人慢很多，会带来一系列其他的问题。

所以如果不是有使用一些特别的药物的时候，基本上我们建议优质蛋白质、优质脂肪等几大元素都要满足。再比如说蔬菜，很多孩子不喜欢吃蔬菜导致大便非常干结，会引起后面比如说肛周破裂、然后感染这一系列的问题。所以蔬菜是很必须的。

第二就是要干净。任何吃的东西都需要考虑它容不容易滋生细菌。所有的饭是自己做，尽量不要使用凉性、没有去烹煮过的东西，比如说凉菜，特别像外面买的凉菜是完全禁止的。还有有些水果，比如葡萄这种皮很薄的，还有像火龙果这种不太好弄的，都可能把细菌带入，导致他胃肠道的一个感染。

所以整体来说，对于这种孩子在整个治疗过程中的饮食的要求，我们一般就有两点：饮食要均衡、要有营养；第二是干净。所以建议是自己做，然后还要进行一系列的像餐具的消毒，去保障这些工作。

如果这些事情家属从一开始就能够做好的话，是可以帮助到医生，让你整个治疗过程更加顺利地进行，最终使你的孩子可以受益。

专家介绍

潘静 

副主任医师

高博医学（血液病）研究中心儿童血液病专家，儿童免疫治疗组专家。

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员；中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员；中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会青年委员。

从事儿童血液科临床工作多年，积累了丰富的临床及科研经验。在儿童白血病的化疗，儿童先天性骨髓衰竭综合征和CAR-T细胞免疫治疗等方面积累了丰富的临床经验。致力于CART治疗的分层治疗，优化CART治疗过程中的并发症处理，建立CART治疗后的疗效监控体系。2015年起，从事CART细胞治疗的临床研究工作，目前每年进行CAR-T治疗难治复发B系淋巴细胞白血病200多例，疗效在国际处于先进水平。相关的CD19-CART大规模研究和CD22-CART大规模研究, CD19-22序贯CART研究率先发表在国际血液病权威杂志期刊blood和Leukemia上。并多次在国内外学术会议（美国血液年会ASH、欧洲血液年会EHA、日本血液年会JSH）汇报团队免疫治疗的进展。

整理丨c1x、Lily

编辑丨c1x