影响移植结果的因素主要包括疾病的恶性程度、移植前的疾病状态、患者体能情况、供者因素、移植方案、移植后微小残留病（MRD）监测与维持治疗这几个方面。

其中【移植方案】包括预处理方案以及移植后合并症（移植物抗宿主病、感染、复发等）的防治方案。

今天，给大家带来关于预处理方案相关内容的分享，预处理方案是千篇一律还是私人定制呢？

移植前为什么要进行预处理呢？

以血液肿瘤为例，预处理主要有三个目的：

1. 尽大程度地消灭体内的肿瘤细胞，降低移植后复发风险；

2. 清除骨髓中的细胞，为供者造血干细胞提供生长空间；

3. 抑制患者的免疫功能，降低排斥反应的风险，使供者干细胞能够顺利植入。

目前认为消灭肿瘤和抑制患者的免疫功能是必须的，而腾出骨髓空间是非必须的，因为非清髓预处理的移植也能成功地重建造血功能即充分证明了这个观点。

预处理方案的分类有哪些呢？

移植预处理方案分为清髓预处理方案、非清髓预处理方案以及介于两者之间的减低强度预处理方案。

01  清髓预处理方案

采用大剂量放疗联合化疗或单用大剂量化疗，强度达到如果不输供者干细胞造血功能不能恢复的剂量。最常用的方案为TBI/CY（全身照射/环磷酰胺）及BU/CY（白消安/环磷酰胺)为基础的方案。

02  非清髓预处理方案

采用低剂量放疗联合低剂量化疗或单用低剂量化疗，强度为如果不输供者干细胞患者造血功能可以自行恢复的剂量，通常用于年长或脏器功能受损者，非清髓预处理方案的移植主要通过供者淋巴细胞发挥抗肿瘤作用。

03  减低强度的预处理方案

采用放疗联合化疗或单用化疗，强度介于清髓和非清髓方案之间的剂量。

减低强度预处理降低了毒性，提高了患者对预处理的耐受性，此外移植物抗宿主病（GVHD）和感染的发生率也会明显降低，减低强度预处理比非清髓预处理更有利于降低复发率，提高治愈率。

最常用的方案为TBI/Flu（氟达拉滨）及BU/Flu为基础的方案。
 

如何选择预处理方案？

移植前白血病是否得到良好控制与移植后的预后密切相关，因此，在移植前应尽量使疾病达到完全缓解（CR），特别是达到MRD阴性的高质量CR。如果经过积极治疗仍无法达到CR，制定高效的预处理方案则至关重要。

通常预处理越强，清除肿瘤作用越强，复发率会有所降低，但随之而来的毒性会相应增加，移植相关的死亡率也称非复发死亡率也会提高，最终的总体生存率并无显著改善，因此预处理方案需要很好地平衡疗效和安全性，要根据既往的治疗、移植前的疾病状态及患者的脏器功能等多种因素制定适宜的、个体化的预处理方案。

高博博仁团队所采用的预处理方案通常是个体化的。以团队治疗年龄相似的两例老年患者为例，一位为65岁的骨髓增生异常综合征（MDS）伴原始细胞增高的患者，另一位患者67岁，乳腺癌化疗后8年出现白细胞减少（为治疗相关的MDS），又过2年之后诊断为治疗相关的急性髓系白血病。

两例患者虽然年龄相似，但脏器功能不一样，基础疾病不一样，既往的治疗也不一样，因此我们对前者采用了以氟达拉滨代替环磷酰胺的BU/Flu为基础的减低强度的清髓预处理方案；而后者由于前期化疗导致第二肿瘤的发生，说明化疗药物容易导致她的染色体与基因发生新的变异，所以我们采用了含有非清髓剂量TBI的非清髓预处理方案替代一部分化疗药物，以保证供者细胞的顺利植入及肿瘤细胞的有效清除，目前这两例患者均无病存活，移植后合并症少，且生活质量非常高。

此外，不同疾病的预处理方案也有所不同，如：再生障碍性贫血（再障）、噬血细胞综合征、地中海贫血、阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、淋巴瘤、骨髓瘤等的预处理方案均有其特殊性。

专家介绍

吴 彤

高博医学（血液病）北京研究中心 北京高博博仁医院 
 

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高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任，医疗院长。

亚太骨髓移植学会（APBMT）会员及学术委员会委员、中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长、女医师协会靶向专业委员会副主任委员、女医师协会血液专业委员会常委、中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员、任《中华血液学杂志》、《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委。

从事造血干细胞移植30余年，是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验，对移植方式的选择，重症移植物抗宿主病（GVHD）和感染的救治，难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治，移植后的免疫治疗（针对白血病、病毒、真菌），老年白血病的移植，CART桥接移植等均有独到的成功经验。发表论文90余篇，在国际会议上发言数十次。

曾荣获优 秀教师奖，英语教学二等奖，中华医学科技进步二等奖，北京市科技进步一等奖，解放军总后勤部科技进步二等奖，APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。